Académie royale de Médecine de Belgique

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Vidéo et résumé de Maëlle de Ville de Goyet


AccessibilitÉ aux traitements innovants en hÉmatologie et oncologie pÉdiatrique en Belgique

par Maëlle de VILLE de GOYET (Service d’Hématologie et oncologie pédiatrique - UCLouvain), invitée.    

Aujourd’hui, grâce aux progrès de la médecine, plus de 80% des enfants atteints de cancers de tout stade sont guéris dans nos pays. Néanmoins, nous assistons à une stagnation de ces taux depuis les quinze dernières années.  Ceci est dû en partie au manque d’accès aux traitements innovants et d’autre part aux séquelles provoquées par les traitements chez les survivants de cancers pédiatriques. Ces complications au long cours entrainent une lourde morbidité voire une mortalité non négligeable que nous devons diminuer. De plus, si chez les adultes atteints de cancer, de nombreux traitement innovants sous forme de thérapie ciblées ou d’immunothérapie voient le jour avec des succès certains, très peu de ces traitements innovants sont mis à disposition pour les enfants et les adolescents.

Quels sont les obstacles à la recherche en hématologie et oncologie pédiatrique ?Il y a d’une part un frein financier. Le cancer de l’enfant reste une pathologie rare : il existe un grand nombre de types différents de cancers pédiatriques mais cela implique seulement quelques patients par an par pays. Afin de faire progresser la connaissance scientifique et le traitement de ces maladies, il est indispensable d’inclure les patients pédiatriques dans des études cliniques internationales et multicentriques.  En Europe, ces études cliniques de phase tardive (phase 3 ou 4) sont pour la majorité des études académiques non sponsorisées par l’industrie pharmaceutique. Elles sont indispensables pour traiter correctement les patients pédiatriques atteints de cancer mais elles sont coûteuses et actuellement principalement financées par du mécénat.  D’autre part, il existe aussi des contraintes régulatoires. Les patients pédiatriques en rechute ou réfractaires aux traitements pourraient être éligibles pour des essais cliniques de phase 1. Malheureusement la réglementation européenne pédiatrique en matière d’investigation médicamenteuse ne permet pas souvent que les essais de phase 1 en oncologie pédiatrique soient conduits. En effet, un essai thérapeutique peut ne pas être introduit au sein de la population pédiatrique pour les trois raisons suivantes.  Premièrement parce que le médicament a été conçu pour une pathologie adulte qui n’existe pas chez l’enfant. C’est souvent le cas puisque les cancers de l’enfant sont différents de ceux de l’adulte. Les tumeurs pédiatriques sont moins mutagènes et ont généralement moins de cibles thérapeutiques potentielles que les cancers de l’adulte.  Il faudrait donc se baser sur le mécanisme d’action du médicament, la biologie du cancer et le besoin du patient plutôt que sur le nom d’une maladie. Deuxièmement parce que le traitement pourrait provoquer des effets secondaires non connus dans la population pédiatrique et troisièmement parce que le nouveau traitement n’apportera pas d’efficacité supplémentaire substantielle par rapport au traitement standard actuel. Il faut cependant savoir que les traitements de cancers actuels de l’enfant, s’ils permettent des taux de survie excellent, causent néanmoins des séquelles à long terme chez 2/3 des patients pédiatriques. L’objectif auquel nous devons travailler est d’augmenter l’accessibilité aux traitements innovants en oncologie pédiatrique afin de guérir toujours plus de patients avec le moins de séquelles possibles. Des initiatives internationales y travaillent comme l’« Innovative Therapies for Children with Cancer Consortium » créé en 2003 qui regroupe plus de 56 centres européens dans 14 pays et qui a pour objectif de coordonner le développement de nouvelles thérapies pour les enfants atteints de cancer en collaboration avec les autorités régulatrices, l’industrie pharmaceutique, les parents et les patients.